जीन थेरेपी
जन्मजात और विरासत में मिला-विकारों

जीन थेरेपी

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जीन थेरेपी

  • वैक्टर
  • जीन थेरेपी के साथ समस्याएं
  • आगे बढ़ने का रास्ता

1990 के दशक में बहुत उम्मीद थी कि यह उपन्यास दृष्टिकोण कई उच्च असाध्य रोगों का जवाब दे सकता है। मूल विचार रोग के विकास के लिए जिम्मेदार दोषपूर्ण जीन को सही करना है। इसे कई तरीकों से हासिल किया जा सकता है:

  • सजातीय पुनर्संयोजन का उपयोग सामान्य, कामकाज के लिए एक दोषपूर्ण जीन को स्वैप करने के लिए किया जा सकता है।
  • जीन के विनियमन को बदलकर, इसके कार्य को प्रभावित करने के लिए।
  • एक दोषपूर्ण जीन की मरम्मत के लिए चयनात्मक रिवर्स म्यूटेशन का उपयोग करके।
  • हालांकि, सबसे आम तरीका एक दोषपूर्ण जीन को बदलने के लिए एक सामान्य जीन को एक गैर-स्थानिक स्थान में सम्मिलित करना है।

वैक्टर[1]

जब एक सामान्य जीन को जीनोम में डाला जाता है, तो एक वाहक अणु (एक वेक्टर) का उपयोग किया जाता है। यह नए जीन को लक्ष्य कोशिकाओं तक पहुंचाएगा। सबसे अधिक इस्तेमाल किए जाने वाले वैक्टर वायरस हैं। सबसे अधिक उपयोग किए जाने वाले वायरस हैं:

  • रेट्रोवायरस
  • एडिनोवायरस
  • एडेनो-जुड़े वायरस
  • हरपीज सिंप्लेक्स वायरस

इन वायरस को सामान्य मानव डीएनए ले जाने के लिए बदल दिया जाता है। रोगी की लक्षित कोशिकाएं वेक्टर से संक्रमित होती हैं, जो कि जीन सहित अपना आनुवंशिक भार जमा करती है। लक्ष्य सेल तब एक कार्यशील प्रोटीन का उत्पादन करने में सक्षम होता है। हाल ही में, ट्यूमर-विशिष्ट एडेनोवायरस वेक्टर और कई एकल चिकित्सा जीनों के संयोजन से सफलता देखी गई है। जीन-वीरोथैरेपी को लक्षित करने से चूहों में सामान्य कोशिकाओं को कम से कम क्षति के साथ ट्यूमर कोशिकाओं को मार दिया गया है।[2, 3]

गैर-वायरल सम्मिलन विकल्प भी हैं।[4]सबसे सरल विधि लक्ष्य ऊतकों में नए डीएनए का प्रत्यक्ष परिचय है। यह ऊतक के प्रकार और आवश्यक डीएनए की मात्रा द्वारा सीमित है। एक जलीय कोर के साथ एक कृत्रिम लिपिड क्षेत्र बनाया जाता है - एक लिपोसोम - जो दोनों चिकित्सीय डीएनए को ले जा सकता है और इसे लक्ष्य सेल की झिल्ली के माध्यम से पारित कर सकता है। चिकित्सीय डीएनए भी अणुओं को रासायनिक रूप से बांध सकता है जो सेल रिसेप्टर साइटों को लक्षित करेगा। फिर इन्हें कोशिका के आंतरिक भाग में ले जाया जाता है। यह अन्य विधियों की तुलना में कम प्रभावी है।

जीन थेरेपी के साथ समस्याएं

मानव जीन थेरेपी अभी भी काफी हद तक प्रायोगिक चरण में है। 1990 में पहला परीक्षण शुरू होने के बाद से कुछ बड़ी सफलताएं मिली हैं। थेरेपी के लिए कम से कम एक मौत और ल्यूकेमिया के दो मामलों के बाद चिकित्सा विकसित होने की भी बात सामने आई है। इसमें तकनीकी समस्याएं भी शामिल हैं:

  • वायरल वैक्टर के साथ समस्याएं, जैसे विषाक्तता, सूजन और प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया।
  • हृदय रोग, अल्जाइमर रोग और मधुमेह जैसे कई जीन दोषों के परिणामस्वरूप विकार जीन थेरेपी के लिए अच्छे उम्मीदवार नहीं हैं। जीन थेरेपी से एकल जीन दोष के सबसे अधिक लाभ होते हैं।
  • जीन थेरेपी छोटी अवधि की होती है। किसी कार्य को प्रभावित करने के लिए जो क्रियाशील डीएनए पेश किया जाता है वह कार्यशील और स्थिर रहना चाहिए। कई कोशिकाएं काफी तेजी से विभाजित होती हैं, इसलिए कई उपचारों की आवश्यकता हो सकती है।
  • किसी भी विदेशी सामग्री के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया उपचार की प्रभावशीलता को कम कर सकती है। यह कई उपचारों को भी संभव नहीं बना सकता है।

आगे बढ़ने का रास्ता

शुरुआती चरण में रोग को कम करने के लिए, गर्भाशय भ्रूण जीन थेरेपी में भी कोशिश की गई है।[5] जीन थेरेपी में वंशानुगत विकारों की एक श्रृंखला के प्रबंधन में एक प्रमुख भूमिका होने की क्षमता है।[6]

जीन थेरेपी से विशेष संभावित लाभ दिखाते हुए अनुसंधान के साथ विशेष रूप से रोगों में लेबर की जन्मजात एमोरोसिस, गंभीर संयुक्त प्रतिरक्षा, हेमोफिलिया, थैलेसीमिया, पार्किंसंस रोग, उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन, एड्रेनोलुकोडिस्ट्रोफी, एपस्टीन-बार वायरस लिम्फोमा और मेलेनोमा शामिल हैं।[7]

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आगे पढ़ने और संदर्भ

  • मानव जीनोम परियोजना

  1. गेस्लर ए, फेचनर एच; जीन थेरेपी के लिए माइक्रोआरएनए-विनियमित वायरल वैक्टर। वर्ल्ड जे ऍक्स्प मेड। 2016 मई 206 (2): 37-54। doi: 10.5493 ​​/ wjem.v6.i2.37। eCollection 2016 20 मई।

  2. लियू XY, गुजरात JF, शि डब्ल्यूएफएफ; कैंसर के लिए जीन-वीरोथेरेपी को लक्षित करना। एक्टा बायोचिम बायोफिज़ सिन (शंघाई)। 2005 Sep37 (9): 581-7।

  3. लियू XY, गुजरात JF; कैंसर के जीन-वीरोथेरेपी को लक्षित करना। सेल रेस। 2006 Jan16 (1): 25-30।

  4. ली एल, हे ZY, वेई XW, एट अल; जैव चिकित्सा में बायोमेट्रिक की हाल की प्रगति। रीजेन बायोमेटर। 2016 जून 3 (2): 99-105। doi: १०.१० ९ ३ / आरबी / आरबीडब्ल्यू ००93। एपूब 2016 मार्च 5।

  5. Coutelle C, Themis M, Waddington SN, et al; जीन थेरेपी प्रगति और संभावनाएं: भ्रूण जीन थेरेपी - अवधारणा का पहला प्रमाण - कुछ प्रतिकूल प्रभाव। जीन थेर। 2005 नवंबर 12 (22): 1601-7।

  6. फिशर ए, कैवाज़ाना-कैल्वो एम; विरासत में मिली बीमारियों की जीन थेरेपी। लैंसेट। 2008 जून 14371 (9629): 2044-7।

  7. फ्रेडरिकसन आर.एम.; मौत की घाटी से बचकर। मोल थेर। 2012 Mar20 (3): 476-8। doi: 10.1038 / mt.2012.21।

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